先导编辑(Prime Editor,PE)技术是一种全新的精准基因编辑工具,它能够在不引入双链DNA断裂的情况下,无需依赖DNA模板便可有效实现所有12种单碱基的自由转换,实现点突变,同时还能实现DNA片段的插入或缺失突变。为了让我院特别是生殖健康研究所(以下简称“生育所”)的广大职工和研究生能够及时学习掌握该项技术,12月21日,生育所张葆荔博士以“先导编辑技术及其常见问题”为题开展报告培训。生育所副所长施惠娟研究员出席,生育所辛爱洁副研究员主持。
张葆荔博士首先介绍了当前最常见的三种基因编辑方法并比较其优劣势,然后深入且全面地讲解了先导编辑的工作原理、编辑效率的优化策略,以及该技术在单基因遗传病尤其是罕见病的诊断治疗、动物模型制备、遗传变异功能筛选等6个方面的应用前景。
已知75000多种人类致病突变中,约90%是由点突变、插入或缺失引起的。当前,针对人类遗传病的分子诊断产业正在蓬勃发展,从而对诊断标准品的需求日趋旺盛。但是,目前的标准品制备主要依赖临床样本,这制约了标准品的研制。为此,施惠娟研究员的团队致力于建立一种不依赖于临床样本能够按需大量定制的标准品研制平台,作为团队一员,张葆荔博士则专注于应用先导编辑技术高效制备分子诊断用标准品细胞株。
报告最后,张葆荔博士分享了自己在开展先导编辑实验中遇到的技术问题及改进经验,与会人员就如何提高先导编辑效率问题进行了热烈的交流讨论。